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      罕見病有新藥了,國內首個法布雷病特效藥上市

      2020-06-09 12:00:00來源:健康時報網|分享|掃描到手機
      閱讀提要:6月6日,中國首個法布雷病特效藥法布贊(注射用阿加糖酶β)在國內正式上市,用于被確診為法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的長期酶替代療法,適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。

      6月6日,中國首個法布雷病特效藥法布贊(注射用阿加糖酶β)在國內正式上市,用于被確診為法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的長期酶替代療法,適用于成人、8歲及以上的兒童和青少年。

      同時,中國初級衛生保健基金會聯合賽諾菲啟動了“生命禮贊”法布雷病患者援助項目,為符合條件的患者提供藥品援助,減輕患者經濟負擔。

      據北京醫學會罕見病分會副主任委員王琳教授介紹,法布雷病是一種罕見的X伴性遺傳的溶酶體貯積癥,臨床表現多樣,手腳肢端的灼燒樣疼痛是其常見的首發癥狀,患者常常出現如手腳燒灼般的疼痛。此外,患者在兒童時期會出現少汗或無汗、不耐熱等癥狀,嚴重時甚至無法正常生活。隨著疾病進展,法布雷病還會對患者的腎、心臟、腦、神經等各器官產生嚴重損害造成病變,如得不到有效治療,將嚴重危及生命。

      目前,我國有超過300名已診斷的法布雷病患者。長期以來,由于臨床癥狀的多樣性,法布雷病患者常常在多個醫院、多科室之間輾轉,確診十分困難。即使得到確診,也沒有特效藥物可用,導致多數患者死于腎臟功能衰竭或心肌肥厚以及腦卒中等嚴重并發癥,亟待創新的治療方法。作為中國首個獲批的法布雷病特效藥,注射用阿加糖酶β的上市將打破這一治療困局。

      “脫乙?;鵊L-3(Lyso-GL-3)是評估法布雷病酶替代治療療效的敏感生物標記物,隨著GL-3的貯積,法布雷病的早期癥狀會演變為危及生命的并發癥。”上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎內科主任醫師陳楠教授介紹道,“酶替代治療(ERT)是法布雷病的特異性治療方式之一,也是法布雷病治療的基石。注射用阿加糖酶β作為國內唯一批準用于法布雷病特異性治療的酶替代療法,能夠顯著降低經典型法布雷病患者Lyso-GL-3水平,并顯著減少患者腎心腦或死亡風險發生率,尤其對于兒童患者,可以有效改善疼痛癥狀。”

      為了幫助更多法布雷病患者獲得規范治療,提升治療可及性,此次上市會上,賽諾菲攜手中國初級衛生保健基金會正式啟動了“生命禮贊”法布雷病患者援助項目。項目啟動后,對于符合條件的年滿 8 周歲的低收入患者,每連續使用2個月的注射用阿加糖酶β,則為其援助1個月免費治療的注射用阿加糖酶β。

      (責任編輯:孫歡)

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